Vfa zu Orphan Drug Regulation Pharmaverband warnt vor Einschränkungen bei der Förderung von Orphan Drugs

Redakteur: Alexander Stark

Seit dem Jahr 2000 fördert die EU die Behandlung von Menschen mit seltenen Erkrankungen, indem sie geeigneten Medikamenten während ihrer Entwicklung und im ersten Marktjahrzehnt den Orphan Drug-Status verleiht. Er ist mit Erleichterungen bei Gebühren und im Wettbewerb verbunden. Bedingung ist jedoch, dass sie einen deutlichen Fortschritt gegenüber dem bisherigen Stand der therapeutischen Möglichkeiten bringen.

In Deutschland wuchs die Zahl von Medikamenten mit Orphan Drug-Status auf dem Markt in den letzten Jahren kontinuierlich an.
In Deutschland wuchs die Zahl von Medikamenten mit Orphan Drug-Status auf dem Markt in den letzten Jahren kontinuierlich an.
(Bild: Takeda)

Berlin – Nach Auffassung von Vfa-Präsident Han Steutel war kaum ein medizinisches Programm der EU so erfolgreich wie die Förderung der Arzneimittelentwicklung gegen seltene Krankheiten. Denn ihre Orphan Drug Regulation sei die wesentliche Kraft dafür, dass forschende Pharma-Unternehmen seit dem Jahr 2000 schon 183 Mittel gegen solche Erkrankungen entwickelt hätten und an zahlreichen weiteren arbeiten würden. Gleichzeitig gebe es noch für viele Menschen mit tausenden seltenen Krankheiten keine zufriedenstellende Therapiemöglichkeit. Deshalb sollte dieses erfolgreiche Rahmenprogramm uneingeschränkt weitergeführt werden, fordert Steutel. Die EU-Kommission stellt das jedoch derzeit zur Disposition, aufgrund des ungleichen Marktzugangs in den verschiedenen EU-Ländern. Auch steht zur Diskussion, den Förderrahmen auf nur noch ein Medikament pro Krankheit zu beschränken.

Dabei sei es in der Medizin der Normalfall, dass nicht jede Patientin und jeder Patient gleichermaßen gut auf ein bestimmtes Medikament ansprechen würden oder es gleichermaßen gut vertragen würden, argumentiert der Verband. Daher sei die therapeutische Vielfalt auch für Menschen mit seltenen Erkrankungen wichtig und fördernswert. Eine Einschränkung der Fördermaßnahmen für die Entwicklung von Orphan Drugs würde mit weniger Orphan Drugs in der Zukunft einhergehen, ohne den Marktzugang in den EU-Mitgliedstaaten zu verbessern, prognostiziert der Vfa in einer Pressemitteilung.

Nach den vom Vfa mitgeteilten Zahlen wuchs in Deutschland zwar die Zahl von Medikamenten mit Orphan Drug-Status auf dem Markt in den letzten Jahren kontinuierlich an, nicht jedoch deren Anteil an den ambulanten Arzneimittelausgaben der Gesetzlichen Krankenkassen (GKV). Er betrug 2020 4,4 % (1,99 Milliarden Euro) und damit weniger als 2019, da inzwischen für einige der Orphan Drug-Status ablief.

Knapp zwei Drittel der ambulant eingesetzten Medikamente mit Orphan-Drug-Status führten 2020 jeweils zu Kassenausgaben unter zehn Millionen Euro (in jedem zweiten Fall sogar unter einer Million Euro). Für ein weiteres Drittel der Medikamente gaben die Kassen jeweils zwischen zehn und 100 Millionen Euro aus; und nur in vier Fällen mehr. Orphan Drugs seien demnach im Rahmen des GKV-Systems gut zu finanzieren und böten die nötige Therapievielfalt für Patienten mit seltenen Leiden, stellt der Verband fest.

Die EU-Verordnung über Arzneimittel für seltene Erkrankungen (Nr. 141/2000) trat im Januar 2000 in Kraft. Als selten wertet die EU darin solche Krankheiten, die höchstens fünf von 10.000 EU-Bürgern betreffen. So leiden weniger als drei von 10.000 Bürgern an der Krebserkrankung Mycosis fungoides; und nur wenige mehr an einer Hepatitis D-Infektion. Das familiäre Chylomikronämie-Syndrom betrifft sogar nur einen von 1.000.000 Bürgern. Alle drei Krankheiten können mit Neueinführungen der letzten zwei Jahre behandelt werden.

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