Seit dem Jahr 2000 fördert die EU die Behandlung von Menschen mit seltenen Erkrankungen, indem sie geeigneten Medikamenten während ihrer Entwicklung und im ersten Marktjahrzehnt den Orphan Drug-Status verleiht. Er ist mit Erleichterungen bei Gebühren und im Wettbewerb verbunden. Bedingung ist jedoch, dass sie einen deutlichen Fortschritt gegenüber dem bisherigen Stand der therapeutischen Möglichkeiten bringen.
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