Orphan Drugs Mehr Medikamente gegen seltene Krankheiten in der Pipeline

Immer mehr seltene Erkrankungen können medikamentös behandelt werden. Nach Angaben der Europäischen Arzneimittelagentur EMA wurden in den letzten drei Jahren mehr als 20 Präparate gegen seltene Leiden zugelassen, damit stehen jetzt über 100 Orphan Drugs zur Verfügung. 24 weitere sind im Zulassungsverfahren.

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Berlin – Seltene Erkrankungen sind kein exotisches Randphänomen. Insgesamt leben in Deutschland rund vier Millionen Menschen mit solchen Leiden. Selten ist eine Krankheit in Europa dann, wenn sie höchstens fünf von 10.000 Menschen betrifft. Der Einzelne steht mit seiner seltenen Erkrankung häufig allein auf weiter Flur, Therapiemöglichkeiten sind oft noch gar nicht vorhanden.

In der EU wurde dieses Defizit erkannt und im Jahr 2000 eine Orphan Drug-Verordnung erlassen, die die Erforschung und Entwicklung geeigneter Medikamente fördert. So werden administrative und finanzielle Hilfestellungen für die Zulassung bei der europäischen Arzneimittelagentur gewährt, z.B. werden kleinen Unternehmen Gebühren erlassen. Vor allem aber erhält der Hersteller bestimmte Exklusivrechte für sein Arzneimittel. Auf diese Weise kann die Industrie Arzneimittel entwickeln, deren Erforschung ansonsten aufgrund der geringen Anzahl an Betroffenen nicht wirtschaftlich darstellbar wäre.

Auf nationaler Ebene haben sich verschiedene Beteiligte im Aktionsbündnis Namse zusammengeschlossen. vfa und BPI haben sich hier in erster Linie durch fachliche Begleitung eingebracht. Als ein Ergebnis wurde kürzlich ein Aktionsplan vom Bundesgesundheitsministerium verabschiedet, der zahlreiche konkrete Maßnahmen zur Verbesserung der Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten vorsieht.

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